Una nueva generación de vehículos biológicos para transportar genes a las células más difíciles

Una nueva generación de vehículos biológicos para transportar genes a las células más difíciles

Los grupos BioNanoChem y G-CEL apuestan por una estrategia no viral más segura, sencilla y compatible con las células

Un ejemplo de la investigación interdisciplinar del CICA, que combina química y biomedicina para afrontar uno de los grandes desafíos de la terapia génica

A Coruña, 16 de junio de 2026

Personal investigador del Centro Interdisciplinar de Química y Biología (CICA) de la Universidade da Coruña ha desarrollado una nueva familia de lipopéptidos capaces de autoorganizarse en vesículas funcionales para transportar material genético al interior de las células. El trabajo, titulado Self-Assembling Cationic Lipopeptides for the Construction of Functional Vesicular Gene-Delivery Systems, presenta una estrategia no viral que combina baja toxicidad, elevada compatibilidad celular y capacidad para introducir genes en células especialmente difíciles de modificar.

La investigación está firmada por Federica A. Souto Trinei y Alba Ramil Bouzas como primeras autoras y ha sido dirigida por Roberto J. Brea, responsable junto con Francisco Fernández Trillo del grupo BioNanoChem , y Ana Rey Rico, investigadora principal del grupo Gene and Cell Therapy (G-CEL). El estudio constituye un ejemplo de la investigación interdisciplinar que caracteriza al CICA, integrando conocimientos de química supramolecular, nanotecnología, biología celular y terapia génica para desarrollar nuevas herramientas biomédicas.

La terapia génica es una de las áreas con mayor potencial para el tratamiento de enfermedades hereditarias, trastornos degenerativos o lesiones tisulares. Sin embargo, uno de sus principales desafíos continúa siendo encontrar vehículos capaces de transportar ADN o ARN hasta el interior de las células de forma eficiente y segura. Los vectores virales ofrecen buenos resultados, pero presentan limitaciones asociadas a su complejidad, posibles respuestas inmunitarias y problemas de seguridad. Por ello, la comunidad científica busca alternativas no virales que mantengan la eficacia reduciendo los riesgos.

Para abordar este reto, el equipo desarrolló dos tipos de lipopéptidos catiónicos autoensamblables. Estas moléculas combinan componentes lipídicos y peptídicos capaces de organizarse espontáneamente en vesículas que recuerdan a compartimentos celulares. Gracias a su carga positiva, estas estructuras atraen y encapsulan el material genético, que presenta carga negativa, facilitando así su transporte y entrada en las células.

Según los resultados del estudio, estas vesículas actúan como vectores no virales altamente eficientes y con una toxicidad muy reducida. Los investigadores comprobaron su capacidad para transportar distintos tipos de ADN a células humanas manteniendo altos niveles de viabilidad celular.

Uno de los resultados más destacados fue su eficacia en células madre mesenquimales, un tipo celular ampliamente utilizado en medicina regenerativa y considerado especialmente difícil de transfectar. En estas células, una de las formulaciones desarrolladas llegó incluso a superar la eficiencia de reactivos comerciales empleados habitualmente como referencia, manteniendo al mismo tiempo una elevada compatibilidad celular.

La investigación combina las capacidades complementarias de dos grupos del CICA. El grupo BioNanoChem, liderado por Roberto J. Brea, aportó su experiencia en el diseño de sistemas supramoleculares bioinspirados y procesos de autoensamblaje molecular. Por su parte, el grupo G-CEL, dirigido por Ana Rey-Rico, contribuyó con su experiencia en terapia génica y evaluación biológica de sistemas de liberación de material genético. Esta colaboración permitió desarrollar una plataforma que une el diseño químico de nuevos materiales con su validación en modelos celulares de interés biomédico.

Los autores señalan que la capacidad de programar y modificar fácilmente estos lipopéptidos abre la puerta al desarrollo de vehículos cada vez más específicos para diferentes aplicaciones terapéuticas. A largo plazo, este tipo de plataformas podría contribuir al diseño de sistemas personalizados para transportar genes, ARN u otras moléculas terapéuticas a tejidos especialmente difíciles de tratar, ampliando las posibilidades de la medicina regenerativa y de la terapia génica.

La investigación contó con la participación de Federica A. Souto-Trinei, Alba Ramil-Bouzas, Paco Fernández-Trillo, Ana Rey-Rico y Roberto J. Brea, investigadores de los grupos BioNanoChem y G-CEL del CICA. El trabajo recibió financiación de la Agencia Estatal de Investigación y de la Xunta de Galicia, a través de diferentes proyectos competitivos destinados al desarrollo de nuevas herramientas para aplicaciones biomédicas.

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